SiNAPSA, nedelja, 5. februar 2023

eSiNAPSA

Spletna revija za znanstvenike, strokovnjake
in nevroznanstvene navdušence

Revolucionarno odkritje na področju zdravljenja Alzheimerjeve bolezni

Maša Čater

Pred nekaj dnevi je bil v reviji The New England Journal of Medicine objavljen članek, ki ni navdušil le znanstvenikov, temveč tudi širšo javnost. V članku so zajeti rezultati klinične raziskave, kjer so testirali učinkovitost in varnost posebnih protiteles za zdravljenje Alzheimerjeve bolezni (Slika 1). Objavljeni rezultati predstavljajo velik korak naprej za nevroznanost in upanje za ozdravitev za Alzheimerjeve bolnike.

Slika 1
Slika 1: Raziskovalcem je uspelo oblikovati protitelesa, ki se vežejo na amiloidne skupke v možganih in le-te odstraniti s pomočjo delovanja imunskega sistema (vir: Freepik).

Naj spomnimo, da je Alzheimerjeva bolezen ena najpogostejših oblik demence. Njeni bolniki trpijo za izgubo spomina, sposobnosti jezikovnega izražanja in drugih miselnih sposobnosti, kar jim otežuje vsakodnevno življenje. Procesi nastanka patologij pri Alzheimerjevi bolezni obsegajo kopičenje topnih in netopnih skupkov amiloidov beta v možganih 1. Sedaj pa se je na tem področju vendarle pokazala svetla luč upanja za Alzheimerjeve bolnike. Van Dyck in sodelavci so konec novembra 2022 objavili rezultate 18-mesečne klinične študije z izjemno dobrimi rezultati 2. V študiji je sodelovalo 1795 oseb med 50. in 90. letom z zgodnjo obliko Alzheimerjeve bolezni in potrjeno prisotnostjo amiloidov v možganih. Polovica jih je dobivala lecanemab, druga polovica pa placebo. Lecanemab je nova učinkovina, ki se je v študiji izkazala za izjemno učinkovito v boju proti napredujoči nevrodegenerativni bolezni. Gre za humanizirana monoklonska protitelesa IgG1, ki se z visoko afiniteto vežejo na topne skupke amiloidov beta, za katere je znano, da so bolj škodljivi za nevrone kot netopni skupki 2. Na ta način lecanemab sporoči imunskemu sistemu, naj odstrani amiloidne skupke. Po letu in pol jemanja lecanemaba so pri testnih osebah zaznali drastičen upad količine skupkov amiloidov beta v možganih (Slika 2) in za 27 % počasnejši upad kognitivnih funkcij kot pri skupini, ki je jemala placebo.

Slika 2
Slika 2: Zmanjšanje količine amiloidnih skupkov v možganih pri osebah, ki so prejemale lecanemab in placebo glede na čas trajanja študije (vzeto iz 2).

Gre za prvi primer učinkovine na klinični ravni, ki zmanjšuje tako pojav patoloških skupkov v možganih in hkrati upočasnjuje upad spominskih funkcij. Kljub dobrim rezultatom pa so raziskovalci v članku zapisali, da je lecanemab najbolj učinkovit pri pacientih z zgodnjo obliko Alzheimerjeve bolezni ter da so za določitev dolgotrajnih učinkov potrebne nadaljnje študije. Prav tako so raziskovalci v študiji zasledili tudi nekatere resne stranske učinke jemanja lecanemaba, kot so reakcije, povezane z infuzijo učinkovine, ter mikrokrvavitve, katere bodo morali še proučiti in kar se da zmanjšati preden bo učinkovina pridobila dovoljenje za uporabo v medicini.

    ___
  1. Scheltens, P.; De Strooper, B.; Kivipelto, M.; Holstege, H.; Chételat, G.; Teunissen, C.E.; Cummings, J.; van der Flier, W.M. Alzheimer’s disease. The Lancet 2021, 397, 1577-1590. 

  2. van Dyck, C.H.; Swanson, C.J.; Aisen, P.; Bateman, R.J.; Chen, C.; Gee, M.; Kanekiyo, M.; Li, D.; Reyderman, L.; Cohen, S. Lecanemab in Early Alzheimer’s Disease. New England Journal of Medicine 2022. 

dr. Maša Čater
Katedra za genetiko, animalno biotehnologijo in imunologijo
Oddelek za zootehniko
Biotehniška fakulteta
Univerza v Ljubljani